Strategic discussion on funding and access to therapies targeting rare diseases in Spain: an expert consensus paper
Año: 2023
Revista: Orphanet Journal of Rare Diseases
Resumen: En los últimos años se han producido importantes avances en el campo de las enfermedades raras (EERR). Sin embargo, existe un gran número de EERR sin tratamiento específico y la mitad de estos tratamientos cuentan con financiación pública en España. El objetivo del proyecto FINEERR fue llevar a cabo una discusión estratégica multidisciplinar sobre el reto de la financiación y el acceso a los medicamentos dirigidos a las ER en España, con el fin de consensuar propuestas concretas de mejora a medio plazo y apoyar así la toma de decisiones en el Sistema Nacional de Salud (SNS).
El proyecto FINEERR se organizó en torno a un Comité Asesor CORE, que proporcionó una visión general, acordó el diseño y el alcance del proyecto y seleccionó a los miembros de cada uno de los cuatro grupos de trabajo (GT). En total, 40 expertos debatieron sobre los factores condicionantes de la financiación, la evaluación y el acceso a las terapias dirigidas a las EERR y consensuaron 50 medidas de mejora, que clasificaron en función de su nivel de relevancia. Posteriormente, los expertos clasificaron las 25 propuestas más relevantes por su nivel de viabilidad de implantación en el SNS. Las propuestas más relevantes y factibles fueron mejorar el proceso de derivación de pacientes con EERR, el control de los mecanismos de seguimiento y la comunicación entre los profesionales de la salud y los pacientes.
El proyecto FINEERR puede suponer un punto de partida para que los agentes implicados en el proceso de financiación y acceso a las terapias dirigidas a las ER en España aporten los recursos necesarios e implementen medidas para mejorar tanto la calidad como la esperanza de vida de los pacientes con ER.
Palabras clave: Reembolso, Financiación, Acceso, Enfermedades raras, Medicamentos huérfanos, España, Reflexión, Medidas, Ciencia reguladora.
Cómo citar: Zozaya, N., Villaseca, J., Abdalla, F. et al. Strategic discussion on funding and access to therapies targeting rare diseases in Spain: an expert consensus paper. Orphanet J Rare Dis 18, 41 (2023). https://doi.org/10.1186/s13023-023-02635-3